ژن درمانی؛ ژن‌های موجود در سلول‌های بدن شما نقش کلیدی در سلامت شما دارند. در واقع، یک ژن یا مجموعه ای از ژن‌های معیوب می‌تواند شما را بیمار کند. با درک این موضوع، دانشمندان برای دهه‌ها روی راه‌هایی برای اصلاح ژن‌ها یا جایگزینی ژن‌های معیوب با ژن‌های سالم برای درمان یا پیشگیری از یک بیماری یا وضعیت پزشکی کار کرده‌اند.
این تحقیق نتیجه خواهد داشت، زیرا امروزه پیشرفت‌های علم و فناوری در حال تغییر نحوه تعریف بیماری، توسعه داروها و تجویز درمان است.
سازمان غذا و داروی ایالات متحده چندین محصول ژن درمانی را برای نشانه‌های سرطان و بیماری‌های نادر تایید کرده است.
ژن‌ها، سلول‌ها و نحوه تعامل آنها
ژن‌ها و سلول‌ها ارتباط نزدیکی با هم دارند. در درون سلول‌های بدن ما، هزاران ژن وجود دارند که اطلاعاتی را برای تولید پروتئین‌های خاصی که به ساخت سلول‌ها کمک می‌کنند، ارائه می‌کنند. سلول‌ها بلوک‌های اساسی ساختمان همه موجودات زنده هستند. بدن انسان از تریلیون‌ها سلول تشکیل شده است.
ژن‌ها اطلاعاتی را ارائه می‌دهند که سلول‌های مختلف را وادار به انجام کارهای متفاوت می‌کند. گروه‌هایی از سلول‌های بسیار، بافت‌ها و اندام‌های بدن از جمله ماهیچه‌ها، استخوان‌ها و خون را تشکیل می‌دهند. بافت‌ها و اندام‌ها به نوبه خود از تمام عملکردهای بدن ما پشتیبانی می‌کنند.
شیوه عمل کرد ژن درمانی
گاهی اوقات کل یا بخشی از یک ژن از بدو تولد ناقص است یا وجود ندارد. این به طور معمول به عنوان یک جهش ژنتیکی ارثی نامیده می‌شود.
علاوه بر این، ژن‌های سالم می‌توانند در طول زندگی ما تغییر کنند (جهش پیدا کنند). این جهش‌های اکتسابی می‌توانند در اثر قرار گرفتن در معرض عوامل محیطی [مانند اشعه ایکس و یا آلاینده های صنعتی] ایجاد شوند. خبر خوب این است که بیشتر این تغییرات ژنتیکی (جهش) باعث بیماری نمی‌شود. اما برخی جهش‌های ارثی و اکتسابی می‌توانند باعث اختلالات رشدی، بیماری‌های عصبی و سرطان شوند.
بسته به اینکه چه چیزی اشتباه است، دانشمندان می‌توانند یکی از چندین کار را در ژن درمانی انجام دهند:
• آنها می‌توانند ژنی را جایگزین کنند که وجود ندارد و یا مشکلی ایجاد می‌کند.
• آنها می‌توانند ژن‌هایی را برای کمک به درمان بیماری به بدن اضافه کنند.
• یا می‌توانند ژن‌هایی که باعث مشکل می‌شوند را خاموش کنند.
برای وارد کردن مستقیم ژن‌های جدید به سلول‌ها، دانشمندان از وسیله‌ای به نام «ناقل» استفاده می‌کنند. ناقل‌ها به طور ژنتیکی مهندسی شده‌اند تا ژن‌های لازم برای درمان بیماری را تحویل دهند.
ناقل‌ها باید بتوانند به طور موثر مواد ژنتیکی را به سلول‌ها برسانند. انواع مختلفی از ناقل‌ها وجود دارند. ویروس‌ها در حال حاضر متداول‌ترین ناقل‌های مورد استفاده در ژن‌درمانی هستند، زیرا توانایی طبیعی انتقال مواد ژنتیکی به سلول‌ها را دارند. قبل از اینکه بتوان از یک ویروس برای حمل ژن‌های درمانی به سلول‌های انسانی استفاده کرد، برای از بین بردن توانایی‌اش در ایجاد بیماری‌های عفونی اقدام کرد.
ژن درمانی می‌تواند برای اصلاح سلول‌های داخل یا خارج از بدن استفاده شود. هنگامی که از ژن درمانی برای اصلاح سلول‌های داخل بدن استفاده می‌شود، پزشک ناقل حامل ژن را مستقیماً به بیمار تزریق می‌کند.
هنگامی که از ژن درمانی برای اصلاح سلول‌های خارج از بدن استفاده می‌شود، پزشکان، خون، مغز استخوان یا بافت دیگری را می‌گیرند و انواع سلول‌های خاص را در آزمایشگاه جدا می‌کنند. و ناقل حاوی ژن مورد نظر به این سلول‌ها وارد می‌شود. سلول‌ها بعداً به بیمار تزریق می‌شوند و در آنجا از ژن جدید برای ایجاد اثر مورد نظر استفاده می‌شود.
ایمنی و اثربخشی ژن درمانی
قبل از اینکه یک ژن درمانی برای استفاده در انسان به بازار عرضه شود، محصول باید در مطالعات بالینی برای ایمنی و اثربخشی آزمایش شود تا دانشمندان اداره غذا و داروی آمریکا (FDA) بتوانند در نظر بگیرند که آیا خطرات درمان با توجه به مزایای بالقوه قابل قبول است یا خیر.
زمینه علمی برای محصولات ژن درمانی به سرعت و با شتاب در حال پیشرفت و کامل شدن است. آغاز یک رویکرد جدید برای درمان از دست دادن بینایی، سرطان و سایر بیماری‌های جدی و نادر. از آنجایی که دانشمندان همچنان به پیشرفت‌های بزرگ در این درمان ادامه می‌دهند، اداره غذا و داروی آمریکا متعهد است با تعامل با محصولات در حال توسعه و از طریق بررسی سریع درمان‌های پیشگامانه که پتانسیل نجات جان انسان‌ها را دارند، به سرعت بخشیدن به توسعه این روش درمانی کمک کند.
منبع: سایت اداره غذا و داروی آمریکا
